Los especialistas, liderados por María Rosa Mazzieri elaboraron la hematina, un fármaco indicado para la porfiria aguda intermitente -patología congénita y de baja prevalencia, que está relacionada con un problema en el metabolismo de la hemoglobina-. Hicieron lo propio con el PAS sódico (paraminosalicilato de sodio), recetado para la tuberculosis multirresistente, "una enfermedad que generalmente padecen los pacientes con sida y aquellos que no hicieron una buena terapia desde el comienzo", comentó Mazzieri. Según la experta, este fármaco se utiliza sólo cuando los medicamentos principales -rifampicina, isoniacida y pirazinamida- no dan resultado. El PAS sódico escasea en el mercado nacional y, por lo tanto, deber ser importado.
Para llegar a detectar estos inconvenientes de provisión, la UNC encaró sendas encuestas y entrevistas en diversos hospitales públicos y privados de la ciudad de Córdoba. Así, conformó un mapa de los afectados por estas patologías. La explicación a esta falta de medicamentos no pasa por una falta presupuestaria. Más bien responde a una cuestión de producción a gran escala. "La demanda existe pero es tan pequeña que el sector que debería asumir el rol de oferente no está interesado en satisfacerla", explicó la especialista.
Sin embargo, aún queda un paso por recorrer. "Como institución educativa estamos impedidos de comercializar los medicamentos", comentó la responsable del estudio. Para ello necesitan un permiso del Ministerio de Salud de la Provincia que están gestionando. Mientras tanto, el lote de hematina producido puede ser utilizado, sólo en caso de emergencia, bajo la figura de fórmula magistral. Para llegar a este paso fue clave el aporte de los centros de salud e investigación que participaron en esta iniciativa, como el Departamento de Farmacia, el Laboratorio de Hemoderivados -donde se preparó el medicamento- y el Centro de Estudios de Metabolopatías Congénitas de Córdoba (Comeco) del Hospital de Niños. Asimismo, contó con el asesoramiento de especialistas de la Universidad de Buenos Aires.
De acuerdo con el relevamiento de los protagonistas de esta iniciativa, la carencia de paliativos se debe a las ya citadas enfermedades raras y a los medicamentos huérfanos. Según la Organización Mundial de la Salud (OMS) una enfermedad es rara cuando la padecen entre 650 y mil personas por cada millón de habitantes, mientras que en la Unión Europea esa relación es de 5 por cada diez mil ciudadanos. En tanto, en los Estados Unidos consideran que la enfermedad debe afectar a menos de 200 mil individuos para ser incluida dentro de esta categoría. En consecuencia, estos países definen a los medicamentos huérfanos como aquellos utilizados en el diagnóstico, tratamiento o prevención de patologías poco usuales.
Además, aunque estas drogas son científicamente viables y tienen un elevado valor terapéutico, poseen un escaso interés comercial. La necesidad de generar ganancias explica, entonces, la ausencia o escasez de estos fármacos en el mercado, ya sea por el elevado costo para su desarrollo y producción, por la imposibilidad de patentarlos, o bien, porque la demanda no es significativa. Si bien el problema afecta a todos los países del mundo, el conjunto de patologías que se consideran extrañas depende de las particularidades de cada región. Por ejemplo, para las naciones desarrolladas la malaria integra el grupo de las enfermedades raras, en cambio, en Centroamérica es un mal habitual.
Mazzieri señala que la palabra huérfano, tal como la entienden los países del primer mundo, "no da cuenta de la realidad nacional" y, en este sentido, destaca que, puntualmente en Argentina, la falta de disponibilidad de algunos medicamentos no está exclusivamente asociada a las enfermedades raras. Es el caso de la tuberculosis multirresistente, que no constituye una patología extraña pero para la que escasean drogas en el mercado nacional, lo que obliga a adquirirlas en el exterior. De esta manera, el PAS sódico elaborado en la universidad para el tratamiento de esta dolencia apunta a resolver no sólo el problema de la oferta, sino a superar las dificultades que presenta la ingesta de los fármacos convencionales (cada dosis diaria implica el consumo de ocho comprimidos de grandes dimensiones).
Puntualmente, los investigadores desarrollaron algunas mejoras destinadas a reemplazar las tradicionales pastillas por un polvo fácilmente diluible en agua y que, a la vez, elimina el sabor desagradable. El relevamiento realizado por el grupo de científicos halló que, si bien los médicos sienten la carencia de terapias adecuadas para sus pacientes, en el ámbito sanitario provincial "se desconoce por completo la problemática de los medicamentos huérfanos". Para Mazzieri, esta situación se debe, en parte, a la falta de información y de estadísticas sobre las enfermedades raras y sus repercusiones epidemiológicas en el ámbito nacional, lo que lleva a tratar la escasez de fármacos "de manera errática y a perder oportunidades concretas a la hora de brindar soluciones a quienes padecen estas patologías".
Fuente: Universia, www.universia.com.ar
